研究提示基因疗法有望根除艾滋病病毒

新的动物研究表明，基因治疗可能有可能根除病毒感染者的艾滋病病毒。

该项研究基于“嵌合抗原受体”（CAR）基因的使用展开，据科学家们报告，在与猴子的实验室工作中，这些工程细胞已经摧毁了艾滋病毒感染细胞超过两年。研究结果发表于12月28日的PLOS。

加州大学洛杉矶分校医学院副教授，血液科和肿瘤科的Scott Kitchen说：“理论上，我们的目标是提供终身免疫力。他说：“我们的目标是治愈艾滋病，想实现这一点必须要有有效的免疫反应，而我们的研究正呈现了这样的有效免疫反应。”

科学家们一直在寻找一种方法来创造艾滋病病毒的长期免疫力。目前，抗逆转录病毒疗法是为了控制艾滋病毒，但这并不能消除身体的病毒。

Kitchen这样解释他们的新策略：“就基础免疫学而言，T细胞是我们对抗病原体和消除体内感染的主要细胞。每个T细胞上都有一个独特的受体或分子，这个受体允许细胞识别一个特定的靶点，这个特定靶点可以是一种细菌、真菌或者病毒，当它识别靶点的时候，它被称为清除靶点受体。我们所做的是制造人造受体——也就是CAR，嵌合到T细胞上，并寄望于这些人工改造过的T细胞识别出HIV并清除它们，从而治愈艾滋病。”

Kitchen补充说，他的目标是开发一种设计了针对HIV免疫反应的反向接种疫苗。

据介绍，工程化嵌合抗原受体的概念可以追溯到20年前。而CAR T细胞治疗已被认为可治疗一系列癌症。Kitchen说，“这是一件好事，因为这意味着我们已经知道这是安全的”。

新的研究团队将干细胞和CAR用于HIV的一种形式。

首先，该研究小组通过基因工程CAR来发现和结合猿/人类免疫缺陷病毒（SHIV），这是一种由人类病毒和猴子病毒组成的实验室工程HIV杂交种。随后，研究人员修改了某些造血干细胞的DNA，使之携带SHIV杀伤CAR。将得到的干细胞引入四只雄性SHIV感染的猕猴的血流中，工程CAR被成功嵌合进了猴子的骨髓。研究人员报告说，这些细胞遍布全身，针对性地杀死了感染SHIV的细胞，且没有产生明显的不良副作用。

Kitchen解释说，“基于干细胞的方法的优点是，一旦这些细胞移植到体内，它们就会不断产生新的T细胞，且这些T细胞中具有靶向HIV细胞的基因。”他还表示，目前正在进行一项人体试验计划，该计划应该在两到三年内完成。

“当然，从动物研究到应用到人体还有很长的路要走。” Kitchen补充说，“更何况，艾滋病的治愈非常复杂，这一战略不可能完全自行完成，所以并不是一个指日可待的新科技。然而，这项研究至少表明，这些细胞将会对HIV做出反应，并且是安全的。”此外，CAR很可能需要和抗逆转录病毒疗法一起使用。

amfAR（艾滋病研究基金会）帮助资助了这项研究。amfAR的副主任Marcella Flores表达了对这项研究的期待和审慎。她指出：“CAR治疗已经在癌症领域取得令人印象深刻的成果，并有望实现HIV根除。”不过，弗洛雷斯也强调，目前的研究条件不代表现实生活的条件。虽然这些猴子研究结果对人类应用具有重要意义，但最终人类中的结果也有可能完全不同。

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